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美国批准的世界上最昂贵的药物是Hemgenix，一种一次性输液，每剂花费350万美元。食品和药物管理局于2019年11月批准了Hemgenix，这是首个针对血友病B的基因疗法。该基因编码一种与凝血有关的蛋白质，称为因子IX，血友病B患者无法生产这种蛋白质。Hemgenix的高成本引发了人们对如何支付费用以及如何确保患者获得可能救命的药物的疑问。药品定价分析师表示，这一发展意味着医疗保险和医疗补助服务中心比以往任何时候都更迫切需要采取行动。据哥伦比亚广播公司（CBS News）报道，制药商CSL Behring在FDA批准后不久宣布了350万美元的价格标签，称其药物将最终降低医疗成本，因为患者出血事件更少，需要的凝血治疗也更少。美国批准的世界上最昂贵的药物是Hemgenix，一种一次性输液，每剂花费350万美元。食品和药物管理局于2019年11月批准了Hemgenix，这是首个针对血友病B的基因疗法。该基因编码一种与凝血有关的蛋白质，称为因子IX，血友病B患者无法生产这种蛋白质。Hemgenix的高成本引发了人们对如何支付费用以及如何确保患者获得可能救命的药物的疑问。药品定价分析师表示，这一发展意味着医疗保险和医疗补助服务中心比以往任何时候都更迫切需要采取行动。据哥伦比亚广播公司新闻报道，制药商CSL Behring在FDA批准后不久宣布了350万美元的价格标签，称其药物将最终降低医疗成本，因为患者出血事件更少，需要的凝血治疗也更少。

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