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半导体行业观察镰刀型贫血是如今仍于全球肆虐的遗传性疾病，在美国就有 9 万人受到影响（且大部分是非裔美国人）。患有这种疾病的患者体内的红血球并不像一般人的呈双凹圆盘状，而是如同字义上的意思，形成一种细长的镰刀状。这些不健康的红血球会造成疼痛，虚弱，甚至会伤害到器官，严重者甚至会丧命。而导致这种疾病的起因是因为基因的单一核甘酸发生突变。
尽管以往科学家曾尝试骨髓移植的方式：将捐献者的正常细胞取代骨髓中的造血干细胞，可是有时身体会对外来细胞产生排斥，因此到目前为止仍没有合适的替代方式。
不过，CRISPR 系统为感到棘手的科学机们带来一丝曙光，他们将患者的血液抽出之后，使用这项基因剪辑科技将突变基因剔除掉并置换成正常的核苷酸。这不是第一次人们尝试修正贫血症的基因突变，在之前科学家已经知道如何剔除红血球的突变基因，但问题是他们只能修正会不断被淘汰掉的细胞，却对能长久存活的干细胞无计可施。 “于是我们想到，如果使用 CRISPR，效果会不会更好”论文的共同作者表示。
命运显然眷顾着他们，他们的想法是对的，当他们将修复的血液输回小鼠身上后，干细胞存活长达 4 个月之久。而理论上干细胞甚至可以存活一辈子，它将不仅限于给予贫血症一族康复的承诺，还具备了拯救其他血液疾病的潜力。
尽管基因剪辑的方法比以往所见都还要成功，它仍有进步的空间。修正基因需要两个步骤。第一步是关闭基因体的表现，然后准确修正突变的地方。比较大的问题出现在后者：研究者可以使一半的基因失去活性，却只能修补 6% 的突变。
这个成功率看似离理想上的完全康复还很遥远，但其实好到具有很大的希望。毕竟以往的研究指出，即使只有 5% 的细胞是健康的，病患仍会觉得好一些。
现阶段修复后的血液还没有输入到人体中，所以无法确定这些康复后的血液在人体中的影响，下一个首要之急就是增加成功率，进而在 5 年之内开始临床试验。而到那时，CRISPR 这项技术将为治疗血液疾病写下历史性的一页。
(首图来源：CDC/Janice Haney Carr)
相关链接
- A new gene-editing technique could help treat sickle cell anemia
- CRISPR Gene Editing Has Been Used to Cure Mice of Sickle Cell Disease
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